基因定序引發第三次藥物革命 諾貝爾獎得主:這場持久戰會讓藥價更高!

這個月,諾貝爾獎得主Aaron Ciechanover以「我們會以什麼價格治癒所有疾病」為題,探討了醫藥史上的3次藥物開發革命,並表示,透過基因定序,個性化醫療的變革將越演越烈。

一、偶然發現(上世紀初-上世紀40年代)

上世紀初,有兩個人類最早開發的藥物誕生,一個就是青黴素,一個就是阿斯匹靈,而這些藥物的開發,最一開始都是偶然發現的。在此之前,人們不知道有這樣的抗生素存在,但在一次意外中,Alexander Fleming 發現了產生青黴素的真菌,能夠對細菌有抑製作用,之後他對真菌進行提純,從此開發出來青黴素。

二、試錯(上世紀50-70年代)

最早的藥物都是靠偶然的發現,但人們不能再靠這種辦法了,需要有組織、有系統的開發藥物,這也就是過去幾十年,藥界研發採用的辦法。

50年代、60年代、70年代就是透過大量實驗,進行藥物篩選,比如可以透過動物實驗,提取動物細胞做實驗,嘗試不同的化合物,「你可能不理解藥理機制,但是你可以透過幾百次的實驗不斷的試,」Aaron Ciechanover表示。

透過這種方式開發出他汀類藥物,用以預防心臟的疾病。在70 年代,他汀類藥物成為了一款重要的藥品,對整個世界產生巨大的影響。

但是,試錯的方式,在治腦部疾病的領域遇到了瓶頸。由於變異基因的遺傳,沒有任何兩個人是一模一樣的,所以,疾病在不同兩個人身上也會有不同的反應,基因存在有多態性,再加上生活的環境,加劇了彼此的差異,這種研發方式,再也沒辦法符合每個人的需求。

三、基因定序(2000-

到了2000 年,下一代藥物開發辦法出現了,就是對人類基因體進行定序。

90 年代時的基因體定序,對人類基因體進行第一次定序,需要花費幾十億美金。不過,定序發展非常快,現在只要幾個小時、3000、4000美元,就可以進行定序,和過去相比,這項技術的成本下降了很多,而且發展出各式各樣的方法:動態定序法、固態定序法、電子定序法等等。

基因定序也對很多疾病的治療帶來了影響,過去,人們認為癌症就是一種疾病,但實際上,雖然都是乳癌,每個人背後的基因變異完全不同,出現的原因各不相同。如今,借助於定序,人們發現乳癌的成因甚至超過20多種。

有了基因定序,可以找出究竟患者哪個基因出現了變異,並專門設計一種分子蛋白質來直接的應對這種變異,進而治愈乳癌。

個性化醫療革命

在過去,我們用『大砲』攻擊疾病,處理上比較粗糙,但現在,我們有了更精細的手段。但是這個技術的發展還需要很長的時間。因為很多變異的原因和過程我們並不完全了解。」Aaron Ciechanover表示,我們正在進行「個性化」的革命。

Aaron Ciechanover預測,這場革命的速度不會太快,但是要持續較長的時間。「這場革命的核心,就是未來醫學的幾個特點:個性化、預測性、預防性、參與性(病人對於自己的DNA有深入的了解)。」

不過,基因定序也不可能解決所有問題,「因為基因同樣是不穩定的,像是癌細胞,可能會逐漸地產生抗藥性,形成第2次、第3次的變異。所以,病人可能一開始接受治療的時候會有效果,但是第2次再進行治療的話,它的效果就小了,這就是腫瘤在變異。」

藥價將會更高

Aaron Ciechanover預言,未來個性化醫療的價格會比現在更高,因為很多疾病,將被分解成小的個性化疾病進行診斷,這樣一來,藥物開發的成本大幅上漲,甚至是現在,就有很多藥商已經感受到未來醫療帶來的巨大挑戰。

不過,雖然有所挑戰,Aaron Ciechanover樂觀表示,未來醫療將更加精準化,更能夠治愈更多的疾病,更加有效、同時副作用更小。

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文/林以璿 圖/許嘉真