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今（8）日，青年研究院Patrick David Hsu以《基因治療最前線：CRISPR在基因工程的最新發展》為題，展開了演講，Patrick David Hsu是生物研究機構Salk的首席研究員，Salk實驗室專注於下一代基因工程技術的開發與應用。近期，他們的實驗室開發了新的CRISPR系統，將基因體編輯工具從DNA擴展到RNA。
永齡健康基金會H. Spectrum主辦《TRANS 2018國際生醫新創論壇》這兩日在台北松菸盛大展開，邀請到包括國際生醫大廠拜耳、默克、NVIDIA等高層主管來到台灣交流。青年研究員Patrick David Hsu打頭陣，先為現場觀眾帶來一個CRISPR的最新突破進展。
CRISPR是什麼？
基因編輯技術 CRISPR 最早在 1987 年，由日本科學家在大腸桿菌中發現，到了 2002 年，歐美研究人員進一步發現一系列與 CRISPR 相關的 Cas (CRISPR-associated genes) 基因，並證明這些基因轉譯出的 Cas 蛋白具有剪輯 DNA 功能，讓科學家可將特定的基因序列「剪除」，置換上其他的基因序列，基因編輯技術自此開始突飛猛進。
2016 年，美國Broad Institute的華裔科學家張鋒、法國科學家 Emmanuelle Charpentie 及美國科學家 Jennifer A. Doudna，因發展的 CRISPR-cas9 系統，同時獲得有「東方諾貝爾獎」之稱的唐獎，該系統具有操作容易且精準度高的特性，使其應用範圍更加廣泛，成為備受矚目的醫學科技之一。
題外話，這幾個科學家後來可是為了CRISPR的專利問題吵翻了，甚至還鬧上了法庭，畢竟，這樣的專利被誰掌握了，可說「錢」途不可限量。
CRISPR可以做什麼？
CRISPR / Cas9 能夠直接修建基因，這會帶給人類巨大的改變，例如，可以用這套系統將人類 T 細胞一種表面抗原 CXCR4 去除，如此一來，愛滋病毒 HIV 便無法感染 T 細胞。
Salk實驗室有什麼新進展？
Patrick David Hsu之前在麻省理工學院和哈佛大學跟張鋒合作，對CRISPR – Cas9的早期發展有顯著的貢獻，他先前也曾在Editas Medicine領導過臨床前研究專案，翻譯治療人類遺傳疾病的工具。他指出，過去的CRISPR技術是以DNA作為編輯的對象，而現在，他們更進一步，把目標鎖定在單位更小的RNA身上，讓魔剪可以更加精準。
Patrick David Hsu還提前預告，「我們兩週後即將發表新的技術，這項技術是與結構生物學家一起合作，我們可以用結構方式讓CRISPR的元素更小，更容易進入體內。」這樣改變蛋白質結構的技術，兩週後勢必要在學術圈引起巨大的討論。
「我們想要做的就是用一個工具箱來做轉錄的工程，大家可能有聽過利用CRISPR的基因體工程，同樣的『轉錄組工程』革命，我們想要從DNA標靶帶入RNA標靶，我們希望持續去建立一個平台，更精準控制細胞的所有活動，包括細胞標示、感測、轉譯、調控以及編輯等等。」針對蛋白質可以做轉譯調控，這項RNA編輯可以治療疾病，但不用做到永久的基因改變，可謂CRISPR的又一突破。
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文／林以璿 圖／林以璿