腦瘤，不必等復發！首款 IDH1/2 標靶治療，開啟神經膠質瘤精準治療新時代

27 歲的戴先生，是在工作訓練期間第一次發生癲癇。原本以為只是身體一時不適，卻在進一步檢查後發現腦中已存在神經膠質瘤。對於一位剛踏入職場、正在規劃未來的年輕人而言，這樣的診斷令人措手不及。

所幸透過及早診斷與治療，他順利完成清醒開顱手術，目前已逐漸恢復正常生活。從最初聽到診斷時的震驚與不安，到如今重新規劃工作與人生目標，他深刻體會到，疾病不一定會讓人生停下腳步。

對戴先生而言，過去最大的擔憂，是疾病是否會在未來某個時間點再次影響自己的工作與夢想；而現在，他也有機會透過持續追蹤與新的治療策略，更積極地面對疾病。

每 4 位腦瘤患者就有 1 位，屬 IDH 基因突變膠質瘤

台灣神經腫瘤學學會理事長陳品元醫師表示，台灣每年新診斷惡性腦瘤約 700 多人，其中 IDH 基因突變膠質瘤約占兩成多，其重要致病機轉之一為 IDH 基因突變。

陳品元提到，這群患者多在 30 至 50 歲確診，正值工作與家庭責任最重的階段。該腫瘤雖然生長較慢，但患者確需要面臨長期與疾病共存，並面對疾病進展與生活品質下降的風險。

IDH1/2 標靶治療問世！填補等待觀察期的治療缺口

過去，IDH 基因突變膠質瘤患者在接受手術後，如果暫時不需要立即接受放射治療或化學治療，多半只能透過定期追蹤觀察病情變化，等待疾病進展後再接受進一步治療。

陳品元指出，過去的治療路徑存在明顯缺口：手術可能難以清除浸潤性腫瘤細胞、觀察追蹤期間始終缺乏能直接針對疾病機轉的治療選項、放化療則屬非專一性治療且通常等疾病進展才啟動。

臨床缺的不是治療強度，而是一個能在觀察期就介入致病根源的選項！如今，首款專門針對 IDH1/2 基因突變神經膠質瘤的口服標靶治療問世，不僅填補了這項長期未被滿足的醫療需求，也象徵神經膠質瘤正式邁入精準治療時代。

從腫瘤進展源頭介入！打破「等待惡化再治療」

長庚醫院神經科學研究中心魏國珍教授表示，過去我們知道 IDH 基因變異驅動腫瘤生長，卻缺乏治療工具；如今有治療能穿透血腦屏障，鎖定 IDH 驅動機轉，降低異常代謝物質 2-HG 的產生，從促使腫瘤生長的根源按下暫停鍵。

他進一步說明，IDH 標靶治療讓神經膠質瘤從「等待惡化再治療」走向「及早介入，主動控制」。代表這不只是新藥的出現，而是治療思維的重要轉變。

研究：疾病穩定期延長逾 2 倍，降低癲癇發作

魏國珍表示，國際第三期臨床試驗 INDIGO 納入帶有 IDH1/2 基因突變、已接受手術且暫時不需立即接受放射治療，以及化學治療的第二級神經膠質瘤患者。

研究顯示，接受 IDH 標靶治療患者，無惡化存活期中位數由安慰劑組的 11.1 個月延長至 27.7 個月，疾病穩定控制時間超過 2 倍；隨著追蹤時間拉長，最新長期分析中位疾病穩定期更進一步達到 44.1 個月，超過半數患者於追蹤期間病情持續穩定。

同時，治療滿 2 年時，估計逾八成患者仍存活且尚未需要再次手術、放射或化學治療，安慰劑組僅 27.0%，風險降低 74%。影像評估亦顯示腫瘤生長趨勢反轉。此外，癲癇發作頻率由每人每年 51.2 次降至 18.2 次、約減少 64%，患者的認知功能與生活品質亦維持穩定。

魏國珍出，當疾病能夠更長時間維持穩定、癲癇發作減少、並延後放化療等後續治療的介入，患者就有更多機會保留原本的生活節奏與人生主導權。

兩位醫師共同呼籲，有了治療工具，「及早確認基因變異」成為治療策略的第一步。提醒出現持續頭痛、肢體無力、語言障礙或癲癇發作應盡早就醫，已確診患者務必確認是否完成 IDH 基因檢測。

諮詢專家：台灣神經腫瘤學學會理事長 陳品元醫師、長庚醫院神經科學研究中心 魏國珍教授

文 / 黃慧玫、圖片 /AI 生成