CRISPR科學家來台演講:基因編輯又一突破 從DNA擴展到RNA

2018-09-08T21:50:14+08:002018-09-09|頭條, 最新文章, 熱門推薦|

圖說/Patrick David Hsu表示他們的實驗室開發了新的CRISPR系統,將基因體編輯工具從DNA擴展到RNA。

今(8)日,青年研究院Patrick David Hsu以《基因治療最前線:CRISPR在基因工程的最新發展》為題,展開了演講,Patrick David Hsu是生物研究機構Salk的首席研究員,Salk實驗室專注於下一代基因工程技術的開發與應用。近期,他們的實驗室開發了新的CRISPR系統,將基因體編輯工具從DNA擴展到RNA。

永齡健康基金會H. Spectrum主辦《TRANS 2018國際生醫新創論壇》這兩日在台北松菸盛大展開,邀請到包括國際生醫大廠拜耳、默克、NVIDIA等高層主管來到台灣交流。青年研究員Patrick David Hsu打頭陣,先為現場觀眾帶來一個CRISPR的最新突破進展。

CRISPR是什麼?

基因編輯技術 CRISPR 最早在 1987 年,由日本科學家在大腸桿菌中發現,到了 2002 年,歐美研究人員進一步發現一系列與 CRISPR 相關的 Cas (CRISPR-associated genes) 基因,並證明這些基因轉譯出的 Cas 蛋白具有剪輯 DNA 功能,讓科學家可將特定的基因序列「剪除」,置換上其他的基因序列,基因編輯技術自此開始突飛猛進。

2016 年,美國Broad Institute的華裔科學家張鋒、法國科學家 Emmanuelle Charpentie 及美國科學家 Jennifer A. Doudna,因發展的 CRISPR-cas9 系統,同時獲得有「東方諾貝爾獎」之稱的唐獎,該系統具有操作容易且精準度高的特性,使其應用範圍更加廣泛,成為備受矚目的醫學科技之一。

題外話,這幾個科學家後來可是為了CRISPR的專利問題吵翻了,甚至還鬧上了法庭,畢竟,這樣的專利被誰掌握了,可說「錢」途不可限量。

CRISPR可以做什麼?

CRISPR / Cas9 能夠直接修建基因,這會帶給人類巨大的改變,例如,可以用這套系統將人類 T 細胞一種表面抗原 CXCR4 去除,如此一來,愛滋病毒 HIV 便無法感染 T 細胞。

Salk實驗室有什麼新進展?

Patrick David Hsu之前在麻省理工學院和哈佛大學跟張鋒合作,對CRISPR – Cas9的早期發展有顯著的貢獻,他先前也曾在Editas Medicine領導過臨床前研究專案,翻譯治療人類遺傳疾病的工具。他指出,過去的CRISPR技術是以DNA作為編輯的對象,而現在,他們更進一步,把目標鎖定在單位更小的RNA身上,讓魔剪可以更加精準。

Patrick David Hsu還提前預告,「我們兩週後即將發表新的技術,這項技術是與結構生物學家一起合作,我們可以用結構方式讓CRISPR的元素更小,更容易進入體內。」這樣改變蛋白質結構的技術,兩週後勢必要在學術圈引起巨大的討論。

「我們想要做的就是用一個工具箱來做轉錄的工程,大家可能有聽過利用CRISPR的基因體工程,同樣的『轉錄組工程』革命,我們想要從DNA標靶帶入RNA標靶,我們希望持續去建立一個平台,更精準控制細胞的所有活動,包括細胞標示、感測、轉譯、調控以及編輯等等。」針對蛋白質可以做轉譯調控,這項RNA編輯可以治療疾病,但不用做到永久的基因改變,可謂CRISPR的又一突破。

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文/林以璿 圖/林以璿

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