美國FDA首度核准！非酒精性脂肪肝炎新藥 史上第一款為患者提供的治療選擇

美國食品藥物管理局（ FDA ）於今（2024）年 3 月 14 日批准 Rezdiffra（resmetirom）藥物，用於治療患有中度至晚期肝纖維化的成人非酒精性脂肪性肝炎（non-alcoholic steatohepatitis, NASH），並建議應搭配飲食與運動。過去沒有可以直接治療 NASH 的藥物，Rezdiffra 是史上第一款，為 NASH 患者提供飲食、運動以外的治療選擇。

根據美國 FDA 發布之新聞稿，Rezdiffra 為甲狀腺激素受體（thyroid hormone receptor）的部分活化劑；Rezdiffra 在肝臟中活化此受體，可減少肝臟脂肪累積。

Rezdiffra 的安全性和有效性是根據一項為期 54 個月的隨機、雙盲安慰劑對照試驗。參加試驗的患者需要接受肝臟切片，證明具有 NASH 引起之發炎並伴隨中重度肝纖維化。該試驗共收案 888 人，隨機分配到以下三組：安慰劑（294 名受試者）、80 毫克Rezdiffra（ 298 名受試者）及 100 毫克 Rezdiffra（296 名受試者）；每天服用一次藥物，搭配健康飲食及運動諮詢。

研究進行 12 個月時，病人的肝臟切片顯示，接受 Rezdiffra 治療的受試者，NASH 得到緩解或肝纖維化改善的比例均較安慰劑組高。其中，NASH 獲得緩解且肝纖維化未再惡化的比率，80 毫克組為 26～27%，100 毫克組為 24～36%，安慰劑組則是 9 至 13 %。此外，肝纖維化改善且 NASH 未惡化之比率，80毫克組為 23 %，100毫克組為 24～28 %，安慰劑組則是 13～15 %。

Rezdiffra 最常見的副作用包括腹瀉和噁心。其他注意事項包括：失代償性肝硬化患者應避免使用；與某些藥物（特別是用於降低膽固醇的statin藥物）同時使用時，可能會導致潛在的顯著藥物交互作用。

目前還有許多針對脂肪肝之藥物臨床試驗中，例如一款降脂肪肝藥物 efinopegdutide 第二期臨床實驗也發現，較FDA已核准的「瘦瘦針」semaglutide 有更優異的效果。實驗共有 145 名受試者，使用efinopegdutide 能使脂肪肝下降 70 %，體重減少 8 %。目前此藥還在做第二期臨床試驗。

由於新藥要進入國內市場還得通過藥證的審查程序，要用在國人身上可能還得再等等。事實上，無論藥物如何發展，飲食控制與規律運動仍舊是消脂保肝不變的關鍵，只要有恆心毅力加上想要更健康的動機，不靠藥物也可以逆轉脂肪肝。

※ 本文轉載自肝病防治基金會好心肝刊物第106 期

文／肝病防治基金會 編輯／賴以玲 圖／楊紹楚