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年齡增長會增加很多疾病的風險，例如心臟病、癌症和阿茲海默症。所以，科學家們一直在試圖找到延緩衰老的方法。近日，《Nature Medicine》上發表一篇最新文章，揭示了一種新的基因療法，可能有助於延緩衰老。
來自美國索爾克研究所的團隊利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，成功抑制了患有早衰症候群的小鼠的快速衰老，這個罕見疾病同樣也折磨著人類。
「衰老是一個複雜的過程，細胞會在這一過程中失去功能。所以，我們需要找到驅動衰老的關鍵分子，」文章作者Juan Carlos Izpisua Belmonte表示，「『早衰症』是一種研究衰老的理想模式，因為它允許我們設計干預措施，並對其改進、驗證。」
早衰與多種疾病有關聯
「早衰症」是一種罕見的致命性遺傳疾病，其主要的致病因素是LMNA基因的突變。該基因的突變會讓體內特定的正常蛋白轉變成有毒性的早衰蛋白，這種早衰蛋白會隨著年齡增長而累積，無論是人類還是小鼠，早衰都會引發許多衰老的跡象，包括DNA損失、心臟功能障礙和壽命顯著縮短。
利用「魔剪」減緩衰老
「我們的目標是減少因LMNA基因突變而導致的細胞毒性累積，」文章共同作者Hsin-Kai Liao解釋道。研究團隊利用腺相關病毒，將CRISPR/Cas9系統傳遞至早衰小鼠模型的細胞中，將特定的DNA進行剪切，使得早衰蛋白失去功能。治療2個月後，患病小鼠變得更強壯、更活躍，它們的心血管健康得到了改善，主要表現為主動脈血管退化減弱、心率問題延遲發作。
總體而言，使用CRISPR/Cas9技術可以顯著改善早衰小鼠的生理健康和壽命，治療後的小鼠表現出與正常小鼠相似的活動能力，並且它們的壽命大約增加了25％。
這是基因編輯療法首次應用於早衰症的治療。「如果可以提高各方面的效率，我們將有望進一步延長壽命，」團隊成員，博士後Pradeep Reddy表示道。
參考資料：Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome
期刊小檔案：《Nature Medicine》（自然-醫學）是收錄生物醫學領域論文的學術期刊，包括基礎研究和早期臨床研究的研究文章、綜述、研究新聞及評論。文章議題包括癌症、心血管疾病、基因治療、免疫學、免疫疫苗和神經科學。在2018年的論文影響因子是32.621。
該雜誌旨在發表「展示新穎疾病過程的機理，有直接證據的生理相關的研究結果」的原創論文。
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文／林以璿 圖／許嘉真