血友病長期出血恐致標靶關節!專家建議,預防性治療讓血友找回人生主控權

40 多歲的王先生 (化名) 為中度血友病患者,工作上雖不需高強度負重,但本身關節長期慢性發炎、更曾多次大出血,左肘與左膝已成「標靶關節」,左膝關節 1 年自發性出血就達三十多次,出血時便疼痛難耐且腫大。

他嘗試注射玻尿酸、類固醇及放射滑膜治療,病況穩定一段時間後,未料又發生嚴重出血,痛到無法行走,經醫師施打凝血因子,並將血水抽出後症狀才趨緩。因出血次數頻繁,最終關節磨損嚴重,經評估接受全膝關節置換手術。

出血疼痛才治療 頻繁出血恐成標靶關節

台灣血栓暨止血學會理事長彭慶添醫師表示,血友病是一種體內缺乏凝血因子,造成血液不易凝固的疾病,患者的關節會因為長期而反覆的出血,造成關節不可逆的病變,需要置換人工膝關節。

根據健保統計資料,目前台灣血友病患者約 1,207 人,並分為 A、B 型,其中 A 型血友病患者缺乏第八凝血因子,佔所有血友病患者約八成。血友病嚴重程度因人而異,目前以偵測「凝血因子濃度」來區分。

血友病的治療選項,該如何免去關節病變

血友病治療方向分「需求性治療」與「預防性治療」。需求性治療是患者自覺出血、疼痛了才用藥,但用藥時間差可能影響治療效果,若在半年內出血 3 次以上,關節就變成「標靶關節」。預防性治療,則是在患者出血前定期補充凝血因子,來降低滑膜炎及關節損傷發生的機率

彭慶添指出:「健保雖然已在 2014 年將預防性治療納入重度患者給付條件。然而,不僅重度血友病友會頻繁出血、有預防性治療需求,中度血友病病友也有所需求」。

三軍總醫院血友病中心主任陳宇欽醫師表示,目前世界血友病聯盟 (WFH) 最新版「血友病管理準則」中,除了重度患者外,也納入出血表現型嚴重的中度病患,適用預防性治療標準。

他說:「依健保規範,重度患者才能預防性治療,中度病患受限規範無法納入。但臨床上,有些中度病友出血更為頻繁,往往是被延誤治療的一群,因此,健保應考量有條件放寬中度血友病患者納入預防性治療」。

中華民國血友病協會理事長周瑞欽強調,多數醫師是以疾病表現型的方式,來替病友解決健保給付條文的不完善,若能在健保給付上能有更多彈性,讓病人選擇適合的治療類型,達到零出血,享受正常生活,會是更好方式。

藥物持續進展,讓血友找回人生主控權

彭慶添説,傳統短效型藥物需每 2 天打 1 次、每年需打逾 180 針,除了病友時間難配合外,也常因害怕打針而中斷治療。目前已有多種長效型凝血因子可減少注射次數、一週僅需 2 次,明顯提升醫囑順從性,患者滿意度也高達八成。

他進一步說明,隨著藥物治療進步,血友病的治療目標已經從過去濃度高於 1%,演變成目標濃度訂定大於 3〜5%,未來若能做到更好的個人化治療,甚至有機會讓病友達到一般正常人的生活品質(濃度高於 40%)。除了濃度外,目前藥物劑型及種類也不斷發展,讓病友有機會重新找回人生主控權。

諮詢專家:台灣血栓暨止血學會理事長 彭慶添醫師、三軍總醫院血友病中心主任 陳宇欽醫師、中華民國血友病協會理事長 周瑞欽
參考資料:Yeu-Chin Chen et al. Journal of the Formosan Medical Association 121 (2022) 582-591

文 / 黃慧玫、圖 / 黃懷賢

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