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一個神秘又罕見的疾病，肌萎縮性脊髓側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）至今還未被醫學界所破解，為什麼說它很神秘呢？根據醫學界觀察，因為遺傳而罹患ALS的患者僅有5-10%是經由遺傳而得到，而90%以上的病人發生原因未明，這也是讓這些研究人員相當難以找到突破口的原因。但現在，它可能可以藉由幹細胞技術的發展，找到治療的新契機。
2014年，一項席捲全球的公益活動「冰桶挑戰賽」，讓大眾認識了ALS，也就是「漸凍人」。ALS是一種快速，侵襲性的神經退行性疾病，從發病開始後，只有2至4年的預期壽命。ALS會破壞神經細胞，從大腦和脊髓發送信號到控制運動的肌肉。去神經性或讓神經喪失支配功能，導致肌肉無力和萎縮，患者於是無法控制自己的身體。
目前在美國有兩種FDA批准的ALS藥物，但它們只能使ALS患者的疾病減緩幾個月，無法有效的阻止或治愈這種疾病。鑑於預後不良，使得美國頂級醫學研究機構Cedars-Sinai中Clive Svendsen博士展開研究。
Svendsen過去主要研究帕金森氏症，會轉變研究跑道的原因，是因為在2002年的某一天，他收到一封詢問的訊息，上面寫著「Clive，請問幹細胞可以救我嗎？」，這是一位罹患ALS的40多歲男子所傳來的，他幾近完全癱瘓，艱困的使用著用眼部肌肉控制的設備，打出這段求救訊息。Svendsen在瞭解了他的情形之後，很快的決定要轉戰ALS研究。但治療ALS是一個很大的挑戰，因為無法得知確切的發生原因，在僅有零星的可能遺傳基因底下，幾乎沒辦法有效的找到藥物靶點。
根據過往的研究經驗，幹細胞可能是一個治療的契機。當時，Svendsen正在研究大腦中一項重要的生長因子，神經膠質細胞所衍生的神經營養因子GDNF，可用於保護帕金森患者的多巴胺神經元。同時，也有其他研究表明這些因子在保護運動神經元方面更有效，有機會讓神經細胞不被ALS破壞。藉此，Svendsen和他的團隊開發了一種實驗性幹細胞療法，希望這種療法可以治療非遺傳所致的ALS患者。
星形膠質細胞是大腦的弱勢細胞，常被各式各樣的神經元覆蓋，但星形膠質細胞具有很重要作用，能支持神經元功能。在ALS中，星形膠質細胞也受到影響，但與運動神經元不同， ALS星形膠質細胞不是死亡，而是變得功能失調，產生一種對運動神經元的有毒環境。
因此，他認為用新的、健康的星形膠質細胞替代ALS患者的病態星形膠質細胞，會對現有運動神經元周圍的環境產生再生效應。Svendsen開始從人類的腦部幹細胞中，製造健康的星形膠質細胞，而這種幹細胞也會產生治療劑量的神經營養因子。
不過，單單透過藥丸給予患者這種神經營養因子是行不通的，因為這些成分無法進入需要它的大腦或脊髓組織，只有靠組織中的星形膠質細胞分泌保護因子，才能使患者的運動神經元保持健康和活力。Svendsen和他的研究團隊測試了將人腦幹細胞（也稱為神經前驅細胞）移植到大鼠ALS模型中的可行性，結果令人相當振奮，神經前驅細胞成功發育成星形膠質細胞和分泌GDNF，它們共同保護大鼠運動神經元。
從Svendsen開始研究的2002年一直到2016年，終於開始進入人體試驗，他形容，這樣漫長的15年實驗過程，就像是這些ALS病人「從床邊的椅子移動到床上」一般的困難。雖然最初向Svendsen求救的那位患者早就已經離開了，但在離世前，他對ALS幹細胞療法的未來仍然抱持樂觀態度。
在此時，科學家仍努力不懈的解開ALS實際原因，並且，目前正在進行的實驗性幹細胞治療，將有望延遲疾病進展，為ALS患者提供更高質量的生存年限。
圖、文/李佩諠
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