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白血病俗稱血癌是兒童最常見的癌症，佔所有兒童癌症三分之一，治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯，仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手，而 CAR-T 細胞療法成為近年來有明確治療成效的新治療方式。
CAR-T 細胞療法是什麼？
CAR-T 是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱，簡易來說將病人的 T 細胞分離出來，進行基因工程的方法進行改造，再輸回癌症病患的體內，達到有效精準有效的治療，而全台如今共有七間醫療院所可以進行此治療。
為了讓民眾更清楚了解 CAR-T 治療的概念，林口長庚兒童內科部副部長陳世翔比喻：「T 細胞負責保護自己，當 T 細胞遇到白血病的壞細胞時會攻擊它們，但白血病細胞太厲害可以躲避攻擊，因此我們給 T 細胞新武器 CAR-T 讓它可以抓到壞細胞，並殺死壞細胞。」
而這樣的治療方式與現在爭論《特管法》細胞療法並不相同，林口長庚醫院血液腫瘤科系主任張文震解釋：「CAR-T 是經由國際認證下有明確療效的細胞療法，利用免疫治療跟藥物細胞來做執行毒殺癌細胞的作業，在法規中是屬於『藥物』，美國臨床研究有超過一半患者五年以上可以繼續存活，對過往認為已經無法再治癒的白血病的病人提供治癒新機會。」
白血病出現骨髓外復發！局部治療機會較高
目前針對急性淋巴性白血病(ALL)及瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)，臨床試驗成效相當不錯，獲美國食品藥物管理局快速批准臨床使用，國內也在已經納入常規標準治療當中，林口長庚醫院近期也完成兩例個案，患者恢復狀況也非常良好。
其中一名個案是 13 歲的病童小華，8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病，化療結束後不到半年就發現雙側睪丸腫大，確診為「骨髓外復發」急性淋巴性白血病，同時的骨髓檢查亦發現「微量殘存疾病」(MRD)上升，代表骨髓也即將復發。
另一位 8 歲病童小寶，4 歲時被診斷出罹患急性淋巴性白血病，原本一切治療順利，無奈在化療結束後 9 個月注意到右側睪丸腫大，確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病，骨髓檢查亦發現 MRD 上升。
這兩個個案均面對維「骨髓外復發」，這與一般復發有什麼差異？林口長庚兒童血液科主任張從彥解釋：「所有淋巴型白血病當中，8-9 成有幾會治癒，其中有 3-5% 復發不在骨髓內，發生在骨髓外，骨髓內可以理解為血液，骨髓外則像有免疫保護性的特色，藥物不容易進到裡面，往往需要局部治療的機會會比較高。」
CAR-T 治療健保有條件給付！針對三大類狀況
這兩名患者若再復發之後，在傳統治療之下接受化療及局部治療，恐怕還得讓睪丸進行切除，即便選擇幹細胞移植，同樣對於患者未來生育能力大受影響，張從彥提到：「幹細胞移植是一種很強化學治療跟放射治療，前面必須先進行高劑量化放療，等到壞細胞跟造血細胞都清空了，再用別人的細胞免疫功能來重新重建，這時候同樣也會影響生育能力。」
目前 CAR-T 治療是 B 細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療，原要價超過千萬元，在 2023 年 11 月起納入健保給付，但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之 B 細胞急性淋巴性白血病。
因此，即便這兩位病童都是首次復發，因此不符合健保給付 CAR-T 條件，家長為了孩子著想在經濟狀況允許下，選擇自費進行治療，兩位病童在 CAR-T 細胞輸注過程都很順利，無重大不良反應，住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約 2 週後順利出院，目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中，治療後的初期臨床反應相當不錯。
CAR-T 治療未來能有復發機會！
CAR-T 治療成效有目共睹，但也不可否認仍國外有患者進行 CAR-T 治療後再次復發，張文震提到：「CAR-T 細胞究竟能在身體裡面存活多久，是醫界持續在觀察，追蹤比較久的病人觀察到 CAR-T 細胞會越來越少，疾病是有可能再次復發，這種需要持續監測，CART 細胞功能是否還能在工作。」若未來真的復發，過往標靶、免疫治療還是能夠持續進行。
癌症的治療方式包括放療、化療、標靶治療、骨髓移殖，到現今的CAR-T治療，一直持續進展中。而免疫細胞治療方式千變萬化，林口長庚醫院副院長邱政洵表示：「除了 CAR-T 外，還有以病毒抗原刺激培養免疫細胞，再應用在造血幹細胞移植後病毒活化的併發症控制，甚至是控制與病毒相關的癌症。我們期待未來能發展引進更多免疫細胞治療的技術，改善現有的治療模式，提供需要的病童有多一種選擇，讓兒童白血病不再是束手無策的絕症，幫助病童恢復健康快樂長大。」
諮詢專家：林口長庚兒童內科部副部長陳世翔
諮詢專家：林口長庚醫院血液腫瘤科系主任張文震
諮詢專家：林口長庚兒童血液科主任張從彥
文、王芊淩／圖、巫俊郡
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