新型口服標靶納入健保！慢性淋巴性白血病延長存活率

不少癌症治療藥物相當昂貴！其中今年七月迎來好消息，針對慢性淋巴性白血病的患者，若是屬於 17p 染色體缺陷的族群，健保給付使用新一代口服標靶 BTK 抑制劑，比起過往第一線使用化療藥物，更能達到更好的治療成效。

慢性淋巴性白血病亞洲發生率低

血液癌症種類複雜，大致可以分為三大類：血癌（白血病）、淋巴癌、多發性骨髓瘤，中華民國血液病學會理事姚明指出：「白血病是源自骨髓的一種惡性疾病，骨髓中常有不正常的白血球過度增生，血液中的白血球數目可能增多、減少，骨髓的造血功能因此受到抑制，常有貧血、白血球異常及血小板不足的情形。」

慢性淋巴性白血病（CLL）是歐美國家最常見的白血病，但在亞洲的發生率很低，根據 109 年癌登年增 200-250 名新發患者，多數患者為 60-70  歲，也因為多數高齡患者容易有共病，相對使用藥物上有些限制。

慢性淋巴性血癌症狀非典型誤認單純老化

其中慢性淋巴性血癌 9 成都是因 B 細胞產生的惡性病變，但通常產生速度很緩慢，有些患者確診血癌時完全沒有症狀，是靠做健檢白血球過高而確診。也加上症狀不典型，常被誤認是老化而延誤治療，常見七大症狀包括：

• 不明原因的體重減輕（半年內下降1成以上）
• 不明原因的反覆發燒
• 夜間盜汗
• 淋巴結腫脹
• 全身倦怠
• 食慾不振
• 全身乏力

正因為有些患者沒有症狀，因此「治療原則」採取「無症狀先觀察」、「有症狀再治療」，姚明分享臨床上觀察，有些患者無症狀平均存活率可超過 10 年，甚至 20-30 年都沒有再惡化。

三大重要治標影響患者存活期

但若患者已經明顯症狀加劇、腫瘤過大、貧血、血小板低下就必須要積極治療，唯一可能根治方式就是「異體造血幹細胞移植」，但需患者相對年輕、有配對吻合捐贈者、身體狀況許可、並且有意願者，因此並非臨床上患者選擇的治療方式。

現有健保給付一線療法就是化療，多數患者光靠化療就能維持不錯的成效，但中華民國血液及骨髓移植學會秘書長蔡承宏醫師提到：「若是慢性淋巴性白血病為 17p 染色體缺陷，則對化療反應不佳，研究顯示國內有約 10% 的患者具有 17p 染色體缺陷，中位數存活期僅 3-4 年。」

通常醫師在評估患者存活期影響指標，有三大重要參考依據：

• 初期沒有症狀的病人存活期中位數約 10 年
• 出現症狀或疾病惡化等活動性疾病的證據
• 帶有特定基因異常的患者（例如： 17p、TP53 突變等）

染色體缺陷化療反應不佳！第一線健保給付標靶

蔡承宏提到：「17p 染色體缺陷是最難治的 CLL 類型之一，這類患者卻對標準治療成效不佳。」隨著科技醫療的進展之下，國際指引建議此類患者優先以標靶治療為主。研究顯示與化療合併針劑標靶 (47%)相比，單用新型口服標靶藥物治療患者的 24 個月無惡化生存期為 87％。

健保也在今年七曰將新一代口服標靶 BTK 抑制劑納入給付，特別是作為慢性淋巴性白血病高風險族群（17p染色體缺陷）一線用藥。此外，針對難治復發型被套細胞淋巴瘤(rrMCL)患者，也成為二線健保給付用藥。

相較傳統治療，新一代口服標靶可顯著提升患者存活率，安全性較高、亦能降低心房顫動、高血壓、出血等副作用，進一步提升患者生活品質。

諮詢專家：中華民國血液及骨髓移植學會秘書長蔡承宏醫師
諮詢專家：中華民國血液病學會理事姚明

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